BioMarin的Vimizim成为NMPA批准疗法Morquio A综合症的首个药物

BioMarin Pharmaceutical宣布其Vimizim（elosulfase alfa）已拿到国家医疗产品管理局（NMPA）批准运用于病人粘多糖贮积症IVA型（MPS IVA），也称为Morquio A综合症。Vimizim是国内病人该营养不良首个获批的病人药物。关于Morquio综合症Morquio Asyndrome或粘多糖贮积症IVA（MPS IVA）是一种罕见病，病患体内缺失一种分解成和转化成鳞片效（KS）和软骨效（C6S）的糖酰聚糖（GAG）中必需的激酶。未无论如何分解成的GAG仍然存储在体内细胞中，导致进行性损伤。这种主因储存导致全身性骨骼发育不良，身材矮小和关节异常，受限制了活动能力。胸部畸形损害呼吸动态，头部关节松动，导致颈椎不稳定和潜在的脊髓压迫。其他征状可能包括受试者丧失，水肿变黑和肺结核。在此之后的征状通常在出生地后的前所五年变得轻微。Morquio Asyndrome的发病率并未得到证明，并且在不同这群人中大致相同，估计在200000个活产产妇中有1个，在450000个活产产妇中有1个。关于VIMIZIMVIMIZIM是第一个被批准的激酶替代疗法（ERT），借此针对Morquio Asyndrome的根本原因--N-乙酰阿拉伯糖酰-6酯激酶（GALNS）的缺乏。VIMIZIM借此提供外源激酶GALNS，其将被吸收到溶激酶体中并增加GAG的分解成代谢。原始出处：®ion_id=4#axzz5pfs8TceG本文；也梅斯医学（MedSci）原创编译整理，转载需授权！