Lancet Haemat：Guadecitabine用于中高危骨髓增生异常性疾病患者的和安全性

Guadecitabine是二代更高酪氨酸抑制剂，其活病态代谢物地西他滨的肝细胞暴露时间较静注地西他滨的短。外科手术甲状腺增生出现异常肉瘤无必需更有效的更高酪氨酸抑制剂。数据分析执法人员开展一2期的逻辑系统、开放病态数据分析，招募年满18岁的各几率层次的甲状腺增生出现异常肉瘤或慢病态淋巴细胞白血病病患，立即受试病患既往并未采行过更高酪氨酸抑制剂外科手术或更高酪氨酸抑制剂外科手术后中的风/难治病态。将病患按1：1随机分在60mg/m2或90mg/m2第一组，28天一病患，前5天用药。主要评估当前是基本上缓解领军。2012年7月9日-2014年4月7日，共招募了105位病患，其中的55位（52%）分在60mg/m2(28唯为首次外科手术和27唯为更高酪氨酸抑制剂外科手术后中的风或难治病态疾病)，50位(48%)分在90mg/m2(23唯和27唯)。有3唯(3%）并未接受数据分析外科手术，被意味著。中的位随访3.2年(IQR 2.8-3.5)。完全相同剂量第一组获得基本上缓解的病患比唯无显著相似之处(60 mg/m2第一组 21/53[40%，95% CI 27-54]； 90mg/m2第一组 27/49[55%，95% CI 40-69]；p = 0.16)。49位首次外科手术的病患中的有25位(51%，95% CI 36-66)、53位中的风或难治病态病患中的有23位(43%，30-58)病患获得了基本上缓解。两第一组最常用的3级及以上的缺失事件有白血球减少关节炎(60mg/m2第一组 22/53[41%]、90mg/m2第一组 28/49[57%])、中的病态淋巴细胞减少(21[40%]、25[51%])、病关节炎(25[47%]、24[49%])、发热病态中的病态淋巴细胞减少(17[32%]、21[43%])和败血症(13[25%]、15[31%])。7位(7%)病患死于缺失事件(60mg/m2第一组 4唯、90mg/m2第一组 3位；1位为首次外科手术、6位为中的风病态/难治病态)。2唯丧生被确信与外科手术有关(两第一组各一唯)。Guadecitabine用作中的/高危甲状腺增生出现异常肉瘤病患的耐受病态较难。对迄今为止的更高酪氨酸抑制剂外科手术不脆弱的病患或可采行Guadecitabine外科手术，60mg/m2，不间断用药5天。许多现代说是：Guillermo Garcia-Manero，et al.Guadecitabine (SGI-110) in patients with intermediate or high-risk myelodysplastic syndromes： phase 2 results from a multicentre， open-label， randomised， phase 1/2 trial.The Lancet Haematology. May 03， 2019. https：//doi.org/10.1016/S2352-3026(19)30029-8本文系梅斯医学（MedSci）原创编译，转载无需授权！